Die autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung (autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD) ist charakterisiert durch eine massive Vergrösserung beider Nieren, bedingt durch unzählige Zysten. Die Zystenbildung beginnt bereits in utero und das kontinuierliche Zystenwachstum führt zur Kompression und Zerstörung des nicht-zystischen Nierenparenchyms, sodass schliesslich ein Nierenersatz in der 5. bis 6. Lebensdekade notwendig wird. Bisher gab es keine kausale Therapie, welche das Fortschreiten der Krankheiten aufhält. Tierexperimentelle Daten zeigen, dass die medikamentöse Inhibition eines zentralen Regulators der Zellproliferation, dem so genannten «mammalian target of rapamycin» (mTOR), den Kranheitsverlauf der ADPKD verlangsamen kann. Die vorliegende Übersicht vermittelt einen Einblick in die Erkrankung und in die neue therapeutische Möglichkeit des mTOR Inhibitors Sirolimus, welcher zurzeit in klinischen Studien getestet wird.