scholarly journals Study Designs for Evaluation of Combination Treatment: Focus On Individual Patient Benefit

Author(s):  
Martin C. Michel ◽  
David Staskin

Combination treatment, i.e., the use of two or more drugs for the same condition, is frequent in medicine if monotherapy yields an insufficient therapeutic response. We here review and challenge clinical study designs and formats of reporting outcomes for the evaluation of the benefit/risk ratio of combination treatment over monotherapy. We demonstrate that benefits of combination treatment at the group level over-estimate the probability of benefit at the single patient level based on outcome simulations under almost any imaginable setting. Based on these findings we propose that studies testing combination treatment should always report on percentages of responders to monotherapy and combination treatment. We provide equations that allow calculation of the percentage of patients truly benefitting from combination (responders to both monotherapies) and that of patients exposed to risk of harm from adverse effects without a reasonable expectation of individual benefit. These considerations are explained based on real clinical data, mostly from the field of functional urology (male lower urinary tract symptoms).

Author(s):  
М. П. Агеносов ◽  
О. Ф. Каган ◽  
В. Х. Хейфец

Представлены результаты пилотного исследования, основной целью которого явилась оценка эффективности и безопасности комбинированного применения α-адреноблокатора и ингибитора фосфодиэстеразы 5-го типа для лечения пациентов с симптомами нижних мочевых путей пожилого и старческого возраста. В исследовании участвовали 60 больных старше 50 лет, имеющие умеренные и тяжелые симптомы нижних мочевых путей, эректильную дисфункцию, умеренно выраженную инфравезикальную обструкцию, объем предстательной железы более 30 сми уровень простатспецифического антигена менее 4 нг/мл. Длительность лечения во всехгруппах составила 6 мес. Участники исследования были разделены на три группы, сопоставимые по возрасту, клиническим проявлениям и лабораторно-инструментальным показателям: пациенты 1-й группы ежедневно получали ингибитор фосфодиэстеразы 5-го типа, пациенты 2-й группы - α-адреноблокатор, 3-й группы - α-адреноблокатор и ингибитор фосфодиэстеразы 5-го типа. Проведенное клиническое исследование показало, что длительное комбинированное лечение симптомов нижних мочевых путей α-адреноблокатором и ингибитором фосфодиэстеразы 5-го типа у пациентов пожилого и старческого возраста оказалось эффективным, хорошо переносимым и практически не вызывало побочных реакций, существенно повышая качество жизни. The results of the pilot study are presented, the main purpose of which was to assess the effectiveness and safety of the combined application of α-adrenoblocator and type 5 phosphodiesterase inhibitor for the treatment of patients with symptoms of the lower urinary tract of old and old age. The study involved 60 patients over 50 years of age having middle-severe lower urinary tract symptoms, erectile dysfunction, moderately pronounced infravesical obstruction, prostate volume greater than 30 cc and prostate-specific antigen levels less than 4 ng/ml. The duration of treatment in all groups was 6 months. The study participants were divided into three groups, comparable in age, clinical manifestations and laboratory-instrumental indicators: Group 1 patients received type 5 phosphodiesterase inhibitor daily, group 2 patients - α-adrenoblocator, group 3 - α-adrenoblocator and type 5 phosphodiesterase inhibitor. A clinical study showed that long-term combination treatment of lower urinary tract symptoms α-adrenoblocator and type 5 phosphodiesterase inhibitor in elderly and senile patients proved to be effective, well tolerated and hardly caused side reactions, significantly improving quality of life.


Sign in / Sign up

Export Citation Format

Share Document