ZusammenfassungDie Hemmkörperentwicklung zu Beginn der Substitutionstherapie mit Faktor-VIII-Konzentraten stellt die schwerwiegendste Komplikation der Hämophiliebehandlung dar. Die einzige Möglichkeit, den Hemmkörper dauerhaft zu eradizieren, ist die Induktion einer Immuntoleranz. Die erfolgreiche Immuntoleranztherapie (ITT) ist Voraussetzung, um diesen Hämophilie-Patienten ein reguläres prophylaktisches Therapieregime und damit eine sichere Lebensperspektive bei guter Lebensqualität zu ermöglichen. Bei allen ITT-Protokollen handelt es sich um empirische Therapien, deren pathophysiologische Grundlagen weitgehend unbekannt sind. Die Querschnittsleitlinien der Bundesärztekammer (1), deutschen Empfehlungen (2) und Konsensusempfehlungen einer internationalen Arbeitsgruppe (3) geben wichtige Anhaltspunkte für die Durchführung der ITT.
«Zero Bleeds» – realistisches Behandlungsziel bei Hämophilie A
