Hämophilie A – Neue Herausforderungen bei zunehmendem Alter (Sponsor: Bayer Vital GmbH)

ZusammenfassungInfolge der verbesserten therapeutischen Möglichkeiten und der breiten Anwendung der Faktor VIII -Prophylaxe erreichen Patienten mit Hämophilie A ein deutlich höheres Lebensalter als früher. Das geht mit besonderen Herausforderungen in der Praxis einher, da bei älteren Patienten in aller Regel Begleiterkrankungen vorliegen. Neben den Hämophilie A-bedingten Begleiterkrankungen wie der hämophilen Arthropathie, einer Hepatitis-B/C- oder HIV-Infektion treten mit zunehmendem Lebensalter auch kardiovaskuläre Risikofaktoren und Begleiterkrankungen in den Vordergrund. Beim virtuellen Expertenworkshop „Neue Herausforderungen bei Hämophilie A im zunehmenden Alter“ wurde die Versorgung dieser speziellen Patientengruppe zum einen unter dem Blickpunkt der komplexen Komedikation und zum anderen in Bezug auf die Blutungsprophylaxe diskutiert. Auch ältere Hämophilie A-Patienten können von einer langfristigen FVIII-Prophylaxe – insbesondere mit Halbwertszeit-verlängerten FVIII-Präparaten – profitieren.

Auswirkungen der COVID-19 Pandemie auf die medizinische Versorgung von Patienten mit angeborenen Blutungsneigungen

Zusammenfassung Fragestellung Chronische Erkrankungen, wie z. B. angeborene Blutungsneigungen (IBD: Inherited Bleeding Disorders), gehen häufig mit einem erhöhten Versorgungsaufwand einher. Maßnahmen zur Eindämmung der COVID-19 Pandemie, inklusive Isolation und Triageierung, haben zu Einschränkungen in der Krankenversorgung von chronisch kranken Patienten geführt. Ziel der vorliegenden Arbeit ist es, die Auswirkungen der COVID-19 Pandemie auf die Krankenversorgung von IBD-Patienten zu untersuchen. Methodik In dieser multizentrischen Querschnittsstudie zur Bewertung der Auswirkungen von COVID-19 auf die psychische Gesundheit und Versorgungsqualität von Patienten mit angeborener Blutungsneigung wurde ein ad-hoc Fragebogen an 586 Patienten/Eltern von Kindern mit Hämophilie A, B oder von Willebrand Syndrom Typ 3 verschickt. Neben demografischen und klinischen Daten wurden IBD Patienten zu ihren Gedanken, Sorgen und Erfahrungen in Bezug auf ihre medizinische Versorgung während der COVID-19 Pandemie befragt. Unterschiede zwischen klinischen Subgruppen wurden berechnet. Ergebnisse Signifikante Unterschiede zeigten sich zwischen Subgruppen (Schweregrad, Art der Therapie, Produktklasse, Komorbiditäten) bezüglich Übertragung von COVID-19 durch Plasmaprodukte, Auswirkungen COVID-19 positiver Testergebnisse, Angst COVID-19 zu bekommen, verzögerter Medikamentenversorgung und Physiotherapiebehandlung. Diskussion Die medizinische Versorgung von IBD-Patienten, die eine kontinuierliche Versorgung mit lebensnotwendigen Medikamenten benötigen, stellt in Pandemiezeiten eine besondere Herausforderung dar. Daher sollten Sorgen und Ängste von IBD-Patienten ernst genommen und innovative Kommunikationswege zur Aufrechterhaltung von Therapiestandards und Versorgungsqualität etabliert werden.

Challenging News: Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

ZUSAMMENFASSUNGNeuigkeiten aus der pädiatrischen Onkologie gibt es in diesem Jahr u. a. im Feld der Targeted-Therapies. So erzielten Tyrosinkinase(TRK)-Inhibitoren hohe Ansprechensraten und lange Ansprechensdauern bei einigen seltenen, durch NTRK-Fusionen (NTRK = Neurotrophe Gene der Tyrosin-Rezeptorkinase) charakterisierten Tumorerkrankungen wie dem Infantilen Fibrosarkom. Als erster TRK-Inhibitor wurde Larotrectinib mittlerweile sowohl in den USA wie in Europa zur Behandlung von NTRK-Fusionstumoren jeglicher Histologie, also tumoragnostisch, zugelassen. Die akuten Nebenwirkungen der Therapie scheinen überschaubar, zu Langzeitrisiken gibt es noch keine belastbaren Daten. Da zudem viele NTRK-Fusionstumoren auch durch vollständige Resektion oder Resektion plus Chemotherapie beherrschbar sind, sollte die Indikation zur Therapie mit TRK-Inhibitoren derzeit noch streng gestellt werden. Interessante Ergebnisse kommen auch aus an Langzeit-Überlebenden nach Krebserkrankung im Kindesalter durchgeführten Untersuchungen: So war in einer Studie die Mortalität von an Brustkrebs erkrankten Langzeitüberlebenden höher als bei der nicht vorbelasteten Vergleichspopulation.Neue Entwicklungen sind auch aus der pädiatrischen Hämatologie zu berichten: Seit diesem Jahr steht mit Emicizumab die erste subkutan applizierbare Therapie zur Behandlung der schweren Hämophilie A zur Verfügung.