ZusammenfassungRund ein Drittel aller Patienten mit fokaler Epilepsie ist trotz medikamentöser Behandlung nicht anfallsfrei (1). Insbesondere für diese Patienten mit schwer behandelbaren Epilepsien bieten medikamentöse Neuentwicklungen neue Chancen. Seit 2008 steht in Deutschland für Patienten mit fokaler Epilepsie mit Lacosamid ein Wirkstoff mit einem neuen Wirkungsmechanismus zur Verfügung. 2009 wurde die Medikamentenpalette um Eslicarbazepinacetat erweitert. Beide Substanzen haben in großen randomisierten Doppelblindstudien eine signifikante Reduktion der Anfallshäufigkeit im Vergleich zu Placebo belegen können. Zur Behandlung seltener Erkrankungen können Substanzen mit der Option des “Orphan- Drug”-Status auch nach Untersuchung vergleichsweise geringer Patientenzahlen unter besonderen Auflagen zur Verfügung gestellt werden. Als “Orphan Drug” zur Zusatzbehandlung des Lennox-Gastaut-Syndroms wurde 2007 Rufinamid von der EMEA zugelassen. Bereits seit 2001 ist Stiripentol als “Orphan Drug” von der EMEA zur Zusatzbehandlung des Dravet-Syndromes ausgewiesen und seit 2007 als “Orphan Drug” mit Auflagen für Europa zugelassen. 2008 konnte Stiripentol auch in Deutschland eingeführt werden. In dieser Übersicht sollen die wesentlichen Merkmale der genannten Substanzen dargestellt werden.Da selten auftretende Nebenwirkungen nach der Markteinführung einer Substanz auftreten können, sind weitere Untersuchungen notwendig,um die langfristige Sicherheit der vorgestellten Substanzen zu überprüfen.
Faculty Opinions recommendation of Repurposing the orphan drug nitisinone to control the transmission of African trypanosomiasis.
