Anwendung und Risiken von therapeutischen Ansätzen der Nanotechnologie in der Retina

Der Einsatz von Nanotechnologie ist ein vielversprechender Ansatz, der in Zukunft Diagnose, Therapien oder auch operative Eingriffe verbessern könnte. In der Ophthalmologie steht der Einsatz von Nanotechnologie noch in den Anfängen, es ist aber zu hoffen, dass damit in Zukunft z.B. die Therapie von Netzhauterkrankungen verbessert werden kann. Die präklinische Forschung gibt Hinweise darauf, dass Nanopartikel existierende Diagnose- und Screeningtools verbessern könnten, um Erkrankungen früher zu diagnostizieren, und auch in der Verlaufskontrolle eingesetzt werden könnten. Das Review von Scheive et al. untersucht die Ansätze, die für den klinischen Einsatz von Nanotechnologie für Netzhauterkrankungen zur Zeit existieren.

Aktuelle Therapiestudien im Bereich der atypischen Parkinson Syndrome

ZusammenfassungBei den atypischen Parkinson Syndromen handelt es sich um eine Gruppe neurodegenerativer Erkrankungen, die klinisch durch eine akinetisch-rigide Symptomatik mit zusätzlichen nicht-motorischen Symptomen gekennzeichnet sind. Anhand ihrer Pathologie, dem zugrundeliegenden fehlgefalteten Protein, lassen sich diese in Synucleinopathien (Multisystematrophie und Demenz vom Lewy-Body-Typ) und Tauopathien (progressive supranukleäre Blickparese und Kortikobasale Degeneration) einteilen. Dabei existieren bisher keine kausalen Therapiemöglichkeiten, in den meist rasch progredienten Krankheitsverlauf einzugreifen. Symptomatische Therapien besitzen nur einen kurzfristigen, häufig unbefriedigenden Effekt. In den letzten Jahren konnten durch präklinische Forschung Pathomechanismen in der Krankheitsentstehung charakterisiert werden. Dabei wurden Substanzen entwickelt, die beispielsweise die pathologische Protein-Aggregation oder in die Verbreitung der Pathologie verhindern und im Tiermodell einen Einfluss auf das Fortschreiten der Krankheit zeigen konnten. Dabei wurden erste klinische Studien, welche in die Entstehung der zugrundeliegenden Pathologie eingreifen, durchgeführt; viele befinden sich aktuell in der Rekrutierung oder Planung. In folgendem Artikel stellen wir die aktuellen Entwicklungen im Gebiet der atypischen Parkinson Syndrome vor und präsentieren die aktuellen Studien.

Genersatztherapie bei hereditären Netzhauterkrankungen

ZusammenfassungCharakteristisch für erblich bedingte Netzhauterkrankungen sind Funktionsausfälle in der Reizaufnahme und Reizweiterleitung innerhalb der Netzhaut, die zur Reduktion des Sehvermögens bis zur Blindheit führen. Dabei verursachen genetisch bedingte Ausfälle photorezeptorspezifischer Gene eine große Zahl von klinisch und ursächlich abgrenzbaren Krankheitsbildern, wobei jedes für sich zu den seltenen Erkrankungen gehört. In ihrer Gesamtheit und mit einer Prävalenz von 1 : 2500 sind die erblichen Netzhauterkrankungen jedoch ein klinisch bedeutsamer Erkrankungstypus – insbesondere auch im Hinblick auf die damit einhergehenden Einschränkungen in der Erwerbsfähigkeit und dem Verlust an Lebensqualität für die Betroffenen. Bis heute konnten Mutationen in über 250 Genen identifiziert werden, die für die verschiedenen Formen erblicher Netzhautdystrophien verantwortlich sind (https://sph.uth.tmc.edu/Retnet). Die präklinische Forschung an geeigneten Tiermodellen hat in den letzten Jahren große Fortschritte im Verständnis der Mutation zugrunde liegender pathologischer und molekularbiologischer Vorgänge ermöglicht. Basierend auf diesen Erkenntnissen haben sich neue Perspektiven für die Entwicklung innovativer Therapiestrategien für erbliche Netzhauterkrankungen beim Menschen eröffnet, welche weltweit bislang noch nicht heilbar sind. Der Erfolg präklinischer Studien hat zum Beginn mehrerer humaner Translationen geführt. Die Ergebnislage der laufenden humanen Studien macht jedoch auch die Notwendigkeit sichtbar, Optimierungsstrategien des neuen therapeutischen Ansatzes zu entwickeln und zu prüfen.