Die myelodysplastischen Syndrome bilden eine heterogene Gruppe von Krankheiten mit klonal expandierten hämatopoetischen Vorläuferzellen im Knochenmark, die durch eine ineffektive Hämatopoese, periphere Zytopenien unterschiedlicher Ausprägung und einem erhöhten Risiko für eine Transformation in eine akute myeloische Leukämie gekennzeichnet sind. Betroffen sind vor allem ältere Menschen, was einen kurativen Therapieansatz mittels allogener Stammzelltransplantation in den meisten Fällen von vorneherein ausschließt. Neben der rein palliativen Therapie (Transfusionen, Infektbehandlung) stehen heute alternative Therapien zur Diskussion wie Wachstumsfaktoren und Immunmodulatoren sowie intensive Chemotherapien auch beim älteren Hochrisikopatienten mit Blastenvermehrung. Wichtig ist die Eisenchelierung bei langfristiger Transfusionsabhängigkeit zur Vermeidung einer sekundären Hämochromatose.