Édition de gènes in vivo et thérapie génique

In vivo gene editing has been achieved in a phase I clinical trial and results in a strong reduction of the level of a pathogenic protein. While preliminary, these results open the way for many applications in gene therapy.

Micro/mini-dystrophines et dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et défis

Les nombreux travaux précliniques de thérapie génique (TG) mis en œuvre afin de modifier l’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont aujourd’hui abouti à la mise en place d’essais cliniques évaluant la sécurité et l’efficacité de l’administration de mini- ou micro-dystrophines chez l’enfant, et à terme peut-être chez l’adulte. Nous reprendrons dans cet article le principe général de la TG, les modèles animaux étudiés, les essais cliniques avec mini- ou micro-dystrophine actuellement en cours, et enfin les limites et effets indésirables possibles de ce type de thérapeutique innovante.

Vers une thérapie génique pour la progéria ?

Hutchinson-Gilford Progeria (acute premature aging) is caused by a de novo point mutation in the lamin A gene. Recently, this mutation has been accurately corrected by base editing in patient cell lines and in a mouse model, resulting in nearly complete reversal to a normal phenotype. This success opens the perspective for clinical applications in Progeria and other diseases.