3332 Real-world treatment of vismodegib (VISMO)-related adverse events (AEs) in patients with locally advanced basal cell carcinoma: Report from the RegiSONIC Disease Registry Study

Background Limited information is available regarding real-world treatment patterns and their effectiveness and safety in patients with locally advanced basal cell carcinoma, including patients not typically represented in clinical trials. The purpose of the current study was to describe how clinicians diagnose and treat locally advanced basal cell carcinoma in the United States. Methods This prospective, multicenter, observational registry study included patients with newly diagnosed, Hedgehog pathway inhibitor–naive locally advanced basal cell carcinoma without basal cell carcinoma nevus syndrome (n = 433) treated at 75 US academic and community practices, including dermatology, Mohs surgery, and medical oncology sites. The main outcomes of this study were treatment patterns and associated effectiveness and safety for patients with locally advanced basal cell carcinoma in real-world settings. Results Determination of locally advanced basal cell carcinoma was mainly based on lesion size (79.6% of patients), histopathology (54.3%), extent of involvement (49.0%), and location (46.2%). Within 90 days of determination of locally advanced disease, 115 patients (26.6%) received vismodegib, 251 (58.0%) received surgery/other (non-vismodegib) treatment, and 67 (15.5%) had not yet received treatment (observation). Vismodegib-treated patients had a higher prevalence of high-risk clinical features predictive for locoregional recurrence than those with non-vismodegib treatment or observation. Clinical response rate was 85.1% with vismodegib and 94.9% with non-vismodegib treatment (primarily surgery). The most common adverse events with vismodegib were ageusia/dysgeusia, muscle spasms, alopecia, and weight loss. Rates of cutaneous squamous cell cancers were comparable between vismodegib and non-vismodegib treatment. Conclusions This prospective observational study offers insight on real-world practice, treatment selection, and outcomes for a nationally representative sample of US patients with locally advanced basal cell carcinoma. For patients with lesions that were not amenable to surgery, vismodegib treatment was associated with effectiveness and safety that was consistent with that observed in clinical trials.

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Basalzellkarzinom: Hedgehog-Pathway-Inhibitoren bei lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Tumoren

Karger Kompass Dermatologie ◽

10.1159/000514103 ◽

2021 ◽

pp. 1-2

Author(s):

Jan Maschke

Keyword(s):

Basal Cell Carcinoma ◽

Adverse Events ◽

Cell Carcinoma ◽

Basal Cell ◽

Response Rate ◽

Objective Response ◽

Locally Advanced ◽

Hedgehog Pathway ◽

Oder Eine ◽

Advanced Basal Cell Carcinoma

Die Publikation von Dummer et al. beschreibt die Daten zur Effektivität und Sicherheit des Hedgehog pathway Inhibitors (HPI) Sonidegib in der abschließenden 42-Monatsanalyse der BOLT (basal cell carcinoma outcomes with LDE225 (sonidegib) treatment) Studie. Ursprünglich wurden 230 erwachsene, nicht systemisch mit HPI vorbehandelte Patienten mit Basalzellkarzinomen (BCC), die nicht für eine kurative chirurgische Behandlung oder eine Bestrahlung in Frage kamen, in 58 Zentren aus 12 Ländern zwischen dem 20. Juli 2011 und dem 10. Januar 2013 eingeschlossen. Die primäre Datenanalyse fand 6 Monate nach der Randomisierung des letzten Patienten statt. Diese wurden im Verhältnis 1:2 für die Behandlung mit 200mg (n = 79) oder 800mg (n = 151) Sonidegib pro Tag per os randomisiert. Auf eine zweckmäßige Vergleichstherapie wurde verzichtet, weil bei diesen Patienten mit lokal fortgeschrittenem Basalzellkarzinom (locally advanced Basal Cell Carcinoma, laBCC) oder metastasiertem Basalzellkarzinom (mBCC) keine Spontanremission zu erwarten sei und bei Beginn der Studie kein geeigneter Komparator zur Verfügung stand (die Zulassung von Vismodegib als HPI beim BCC erfolgte 2013). Die Behandlung erfolgte bis zum Fortschreiten der Erkrankung, dem Auftreten von nicht tolerabler Toxizität, bis zum Studienende, dem Rückzug des Einverständnisses oder dem Versterben der Patienten. In Bezug auf die Effektivität wurde das objektivierbare Tumoransprechen (Objective Response Rate, ORR) bei laBCC anhand von modifizierten RECIST (mRECIST) Kriterien durch ein zentrales Gutachterboard bewertet oder mithilfe der RECIST Kriterien bei mBCC. Die Sicherheitsanalyse wurde über die kontinuierliche Dokumentation und Überwachung der unerwünschten Ereignisse (adverse events, AE) vorgenommen.

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