Value Function Guided Subgroup Identification via Gradient Tree Boosting: A Framework to Handle Multiple Outcomes for Optimal Treatment Recommendation

Author(s):  
Pingye Zhang ◽  
Peng Liu ◽  
Junshui Ma ◽  
Yue Shentu
2019 ◽  
Author(s):  
Alexandros Rekkas ◽  
Jessica K. Paulus ◽  
Gowri Raman ◽  
John B. Wong ◽  
Ewout W. Steyerberg ◽  
...  

AbstractBackgroundRecent evidence suggests that there is often substantial variation in the benefits and harms across a trial population. We aimed to identify regression modeling approaches that assess heterogeneity of treatment effect within a randomized clinical trial.MethodsWe performed a literature review using a broad search strategy, complemented by suggestions of a technical expert panel.ResultsThe approaches are classified into 3 categories: 1) Risk-based methods (11 papers) use only prognostic factors to define patient subgroups, relying on the mathematical dependency of the absolute risk difference on baseline risk; 2) Treatment effect modeling methods (9 papers) use both prognostic factors and treatment effect modifiers to explore characteristics that interact with the effects of therapy on a relative scale. These methods couple data-driven subgroup identification with approaches to prevent overfitting, such as penalization or use of separate data sets for subgroup identification and effect estimation. 3) Optimal treatment regime methods (12 papers) focus primarily on treatment effect modifiers to classify the trial population into those who benefit from treatment and those who do not. Finally, we also identified papers which describe model evaluation methods (4 papers).ConclusionThree classes of approaches were identified to assess heterogeneity of treatment effect. Methodological research, including both simulations and empirical evaluations, is required to compare the available methods in different settings and to derive well-informed guidance for their application in RCT analysis.Key messagesHeterogeneity of treatment effect refers to the non-random variation in the direction or magnitude of a treatment effect for individuals within a population.A large number of regression-based predictive approaches to the analysis of treatment effect heterogeneity exists, which can be divided into three broad classes based on if they incorporate: prognostic factors (risk-based methods); treatment effect modifiers (optimal treatment regime methods); or both (treatment effect modeling methods).Simulations and empirical evaluations are required to compare the available methods in different settings and to derive well-informed guidance for their application in RCT analysis.


2005 ◽  
Author(s):  
Jaewon Ko ◽  
Layne Paddock ◽  
Kees Van den Bos ◽  
Gary J. Greguras ◽  
Kidok Nam ◽  
...  
Keyword(s):  

2008 ◽  
Author(s):  
Elsa Eriksson ◽  
Kristina Andren ◽  
Marie Larsson ◽  
Henry Eriksson ◽  
Goran Kurlberg
Keyword(s):  

2011 ◽  
Author(s):  
Anouk Festjens ◽  
Siegfried Dewitte ◽  
Enrico Diecidue ◽  
Sabrina Bruyneel

2008 ◽  
Vol 149 (7) ◽  
pp. 293-298
Author(s):  
András Jánosi

A szerző összefoglalja a stabil angina pectoris optimális kezelésével kapcsolatos evidenciákat. Az invazív kezelési stratégia (katéterterápia) térnyerése a stabil angina pectoris esetében is megfigyelhető. Számos országban – így hazánkban is – a percutan intervenciók száma meghaladja a műtéti beavatkozások gyakoriságát. A percutan intervenció, illetve a revascularisatiós műtét helyének meghatározása az angina pectoris kezelésében igen fontos és sokszor vitatott klinikai probléma. A szerző áttekinti a lehetséges három kezelési mód (gyógyszeres kezelés, percutan intervenció, revascularisatiós műtét) eredményességét vizsgáló randomizált tanulmányokat, illetve az ezekből levonható következtetéseket. A rendelkezésre álló adatok azt igazolják, hogy – a diagnózis objektív módszerrel is alátámasztott felállítása után első lépésben – a rizikófaktorok korrekciója, az életmódrendezés és az optimális gyógyszeres kezelés a választandó kezelési stratégia. Optimális gyógyszeres kezelésnek tekintjük a statin-, aszpirin-, ACE-gátló-terápiát és a tünetek befolyásolására irányuló antianginás kezelést, amelyben a béta-blokkoló alkalmazásának elsőrendű jelentősége van. A percutan intervenció első terápiás eszközként történő alkalmazása nem indokolt, mivel nincs adat arra, hogy javítaná az életkilátásokat, illetőleg a beavatkozással megelőzhető lenne a szívinfarktus. Amennyiben a panaszok gyógyszeres kezeléssel nem vagy nem eléggé befolyásolhatók, indokolt a revascularisatio (percutan intervenció vagy műtét) elvégzése, mivel e beavatkozásokkal a gyógyszeres kezelésnél jobban javítható a funkcionális stádium. A revascularisatiós műtét bizonyos esetekben (pl. főtörzsszűkület, háromérbetegség és csökkent balkamra-funkció) a panaszok kedvező befolyásolásán túlmenően a betegek életkilátásait is javítja. A rendelkezésre álló kezelési lehetőségek optimális megválasztása nemcsak a betegek számára fontos, hanem komoly gazdasági jelentősége is van.


Sign in / Sign up

Export Citation Format

Share Document