Chronische myeloische Leukämie

Seit der Einführung von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) können viele Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML) zwar inzwischen eine fast normale Lebenserwartung erreichen, eine medikamentöse Heilung ist jedoch noch nicht möglich. Schreitet die Erkrankung bis zur Blastenkrise fort, ist sie nur noch schwer zu behandeln, und die Patienten haben ein hohes Risiko, zu versterben. Neue Medikamente zielen darauf ab, das Fortschreiten der CML bei immer mehr Patienten zu verhindern, um in der Folge eine Therapiedeeskalation durchführen zu können.

Chronische myeloische Leukämie

Die therapiefreie Remission (TFR) ist ein neues Therapieziel für Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML), welches ein anhaltendes tiefes Ansprechen voraussetzt. Langzeit-Daten von BCR-ABL1 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs) wie Nilotinib und Bosutinib zeigen tiefere Remissionen über mehrjährige Zeiträume. Für Patienten in der rezidivierten oder refraktären Situation zeigt eine klinische Studie mit dem ersten Vertreter der neuen Wirkstoffklasse der STAMP-Inhibitoren vielversprechende Ergebnisse.

Einstufung des Grades der Schwerbehinderung bei Kindern und Jugendlichen mit Chronischer Myeloischer Leukämie

Zusammenfassung Hintergrund Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) repräsentiert nur 2–3 % der pädiatrischen Leukämien. Sie wird meist in chronischer Phase (CML-CP) diagnostiziert und schreitet unbehandelt zur akzelerierten (CML-AP) und schließlich akut lebensbedrohlichen Blastenphase (CML-BP) fort. Anders als bei anderen Leukämieformen erfolgt in CML-CP keine intensive Chemotherapie, sondern auf unbestimmte Dauer eine Therapie mit oralen Medikamenten, den Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI). Diese kann mit allgemeinen und entwicklungsspezifischen Nebenwirkungen assoziiert sein. Die Seltenheit der pädiatrischen CML limitiert die Erfahrung bei der Festlegung des Grades der Behinderung (GdB) durch die Behörden. Methoden Es erfolgte eine Fragebogen-Erhebung zu den Abläufen bei Antragsstellung für einen Schwerbehindertenausweis. Resultate 34/70 Patienten (49 %; medianes Alter 11 J, Bereich 3–17 J; CML-CP/-AP/-BP: N = 28/3/3 Patienten) beantworteten die Fragen. Die mediane TKI-Therapiedauer betrug 33 Monate (Bereich 4–163 Mon.), wobei 24/34 Patienten (71 %) Nebenwirkungen berichteten. 5/34 Patienten (15 %) hatten keinen Behindertenausweis beantragt. In CML-BP wurde ein GdB 100 allen und in CML-AP 2 von 3 Patienten bewilligt; dem 3. Patienten wurde GdB 60 zugestanden. Bei den 21 Patienten in CML-CP variierte der bewilligte GdB von 20–100; 9/28 Patienten (32 %) erhielten GdB 50. Das Merkzeichen H (hilflos) wurde bei 5/28 Patienten (18 %) in CML-CP bewilligt. Fazit Verglichen mit anderen pädiatrischen Malignomen lässt die große Spannbreite des GdB bei CML-CP auf eine Unsicherheit bei der Einschätzung der Einschränkungen durch die Erkrankung und Therapie schließen. Vorgaben bei Erwachsenen mit CML bieten nur wenig Orientierung, da sich bei pädiatrischen Patienten auch häufig entwicklungsspezifische Nebenwirkungen ergeben.

Einstufung des Grades der Schwerbehinderung bei Kindern und Jugendlichen mit Chronischer Myeloischer Leukämie

Zusammenfassung Hintergrund Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) repräsentiert nur 2–3% der pädiatrischen Leukämien. Sie wird meist in chronischer Phase (CML-CP) diagnostiziert und schreitet unbehandelt zur akzelerierten (CML-AP) und schließlich akut lebensbedrohlichen Blastenphase (CML-BP) fort. Anders als bei anderen Leukämieformen erfolgt in CML-CP keine intensive Chemotherapie, sondern auf unbestimmte Dauer eine Therapie mit oralen Medikamenten, den Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI). Diese kann mit allgemeinen und entwicklungsspezifischen Nebenwirkungen assoziiert sein. Die Seltenheit der pädiatrischen CML limitiert die Erfahrung bei der Festlegung des Grades der Behinderung (GdB) durch die Behörden. Methoden Es erfolgte eine Fragebogen-Erhebung zu den Abläufen bei Antragsstellung für einen Schwerbehindertenausweis. Resultate 34/70 Patienten (49%; medianes Alter 11 J, Bereich 3–17 J; CML-CP/-AP/-BP: N= 28/3/3 Patienten) beantworteten die Fragen. Die mediane TKI-Therapiedauer betrug 33 Monate (Bereich 4–163 Mon.), wobei 24/34 Patienten (71%) Nebenwirkungen berichteten. 5/34 Patienten (15%) hatten keinen Behindertenausweis beantragt. In CML-BP wurde ein GdB 100 allen und in CML-AP 2 von 3 Patienten bewilligt; dem 3. Patienten wurde GdB 60 zugestanden. Bei den 21 Patienten in CML-CP variierte der bewilligte GdB von 20–100; 9/28 Patienten (32%) erhielten GdB 50. Das Merkzeichen H (hilflos) wurde bei 5/28 Patienten (18%) in CML-CP bewilligt. Fazit Verglichen mit anderen pädiatrischen Malignomen lässt die große Spannbreite des GdB bei CML-CP auf eine Unsicherheit bei der Einschätzung der Einschränkungen durch die Erkrankung und Therapie schließen. Vorgaben bei Erwachsenen mit CML bieten nur wenig Orientierung, da sich bei pädiatrischen Patienten auch häufig entwicklungsspezifische Nebenwirkungen ergeben.

ASH 2019: Philadelphia-Chromosom-positive chronische myeloische Leukämie

Multipel komorbide Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronisch myeloischer Leukämie (Ph+ CML) können von Bosutinib (Bosulif®) profitieren. Dies zeigt die Phase-IV-Studie BYOND, die auf dem ASH 2019 vorgestellt wurden.

Chronische Myeloische Leukämie – Update 2020

Zusammenfassung. Die CML war die erste maligne Krankheit, bei welcher die molekularen Erkenntnisse zur Pathogenese in die Entwicklung einer spezifischen, gegen das Onkoprotein gerichteten Therapie, führte. Mit der Einführung der Tyrosinkinase Inhibitoren (TKI) um die Jahrtausendwende wurde die Behandlung der CML revolutioniert. Die Lebenserwartung von CML Patienten im Zeitalter der TKI entspricht derjenigen der Normalbevölkerung. Bei einem Teil der Patienten mit sehr gutem Ansprechen auf die TKI Behandlung, kann die Therapie unter entsprechenden Vorsichtsmassnahmen gestoppt werden mit dem Ziel, eine langfristige Therapiefreie Remission (TFR) zu erleben.

Chronische Myeloische Leukämie

ZusammenfassungVom fachlichen Standpunkt aus gesehen, stellt die chronische myeloische Leukämie (CML) eine Modellerkrankung für Diagnostik und Therapie neoplastischer Erkrankungen dar. Die zugrundeliegende zytogenetische Aberration, das Philadelphia-Chromosom mit der Genfusion sowie der mehrstufige Verlauf ermöglichen es, molekular-zytogenetische Erkenntnisse auf die klinische Anwendung zu übertragen. Dabei spielen nicht nur „Meilensteine“ eine Rolle.