Herausforderungen der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung in der frühen Nutzenbewertung am Beispiel Urothelkarzinom

ZusammenfassungDurch das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 2011 ergeben sich für die pharmazeutischen Hersteller strukturelle Veränderungen, begründet durch die frühe Nutzenbewertung bei der Markteinführung neuer Arzneimittel. Dadurch zeigen sich im Bereich der Bestimmung der Zielpopulation bei der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung Herausforderungen. Selbst im selben Indikationsgebiet finden sich häufig unterschiedliche Modelle zur Schätzung der Zielpopulation. Für das Harnblasenkarzinom (ICD-10 C67), dem vierthäufigsten Tumor bei Männern, gab es für die Behandlung lokal fortgeschrittener oder metastasierter Karzinome zuletzt viele Fortschritte im Bereich der Immuntherapien, die sich zum Vergleich der bestehenden Dossiers anbieten. Das Ziel dieser Untersuchung war, die Qualität der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung der Dossiers im Indikationsgebiet Urothelkarzinom zu bewerten und festzustellen, welche Handlungsempfehlungen sich für deren zukünftige Bestimmung ableiten lassen. Auf der Grundlage des Methodenpapiers des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen sowie den Nutzenbewertungen und den Beschlüssen des G-BA wurde diese Problematik beleuchtet. Der Vergleich zeigte neben Gemeinsamkeiten bei der Nutzung der epidemiologischen Maße Unterschiede bei den Berechnungsschritten der Zielpopulation, die zu Variationen der Prävalenz und Inzidenz in den Dossiers führten. Die Qualität der Dossiers unterscheidet sich v. a. in der Nachvollziehbarkeit der Berechnungen und der Datengrundlage. Im Hinblick auf die externe Validität und Generalisierbarkeit auf das deutsche Gesundheitswesen besteht noch Verbesserungsbedarf.

Frühe Nutzenbewertung – Stellenwert wissenschaftlicher Fachgesellschaften im Rahmen der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln

Bleß H et al. Einbindung wissenschaftlicher Fachgesellschaften in die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln: Simulierte Teilhabe oder wertvolle zusätzliche Information? Z Evid Fortbild Qual Gesundh wesen; 2018; 130: 49–57 Die frühe Nutzenbewertung (FNB) von Arzneimitteln in Deutschland sieht die Einbindung wissenschaftlicher Fachgesellschaften vor. In welchem Ausmaß diese Einbindung in den bisherigen Bewertungsverfahren auch tatsächlich erfolgt ist und letztlich Einfluss auf die Entscheidungsfindung ausübte, haben die Autoren um Bleß et al. untersucht. Sie kommen dabei zu relevanten Einsichten hinsichtlich der Diskursstruktur im Rahmen der FNB.

Frühe Nutzenbewertung neu zugelassener Arzneimittel – Methodische Anforderungen an die Daten zur Lebensqualität

Blome C et al. Four years of early benefit assessment of new drugs in Germany: a qualitative study on methodological requirements for quality of life data. Eur J Health Econ 2017; 18: 181–193 Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) führt für alle neu zugelassenen Arzneimittel eine frühe (Zusatz-)Nutzenbewertung durch. In die Entscheidung mit einbezogen wird die Auswirkung auf unterschiedliche Endpunkte, u. a. auch auf die Lebensqualität (QoL). Die Autoren haben für die zwischen den Jahren 2011–2014 veröffentlichten Nutzenbewertungen analysiert, inwieweit die Daten zur Lebensqualität bei der abschließenden Bewertung zum Tragen kommen.

Marktdurchdringung von neuen Arzneimitteln

Zusammenfassung Zielsetzung Mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) wurde 2011 die frühe Nutzenbewertung in Deutschland eingeführt. Die vorliegende Analyse untersucht, ob in den ersten zwei Jahren nach Markteinführung ein Unterschied in der Marktdurchdringung für Neueinführungen vor und nach AMNOG besteht und ob die Höhe des Zusatznutzens die Marktdurchdringung beeinflusst. Methodik Die Analyse betrachtet 65 bzw. 40 Wirkstoffe, die vor bzw. nach Einführung der frühen Nutzenbewertung in den Markt kamen (Prä- bzw. Post-AMNOG-Wirkstoffe). Markteinführung der Wirkstoffe war zwischen Januar 2005 und Dezember 2013. Die Marktdurchdringung wurde berechnet als Anteil des realen ambulanten Verbrauchs in der gesetzlichen Krankenversicherung gemessen in definierten Tagesdosen (DDD – „defined daily dose“) am zu erwartenden Verbrauch auf der Grundlage der Zielpopulation. Zur Operationalisierung des Zusatznutzens wurden die Beschlüsse des Gemeinsamen Bundesausschusses abhängig von Zusatznutzen und Ergebnissicherheit auf einer Ordinalskala bewertet. Ergebnisse Über alle Wirkstoffe hinweg erreichten die Post- im Vergleich zu den Prä-AMNOG-Wirkstoffen im Durchschnitt eine numerisch höhere Marktdurchdringung. Der Unterschied war nicht statistisch signifikant. An zwei Anwendungsgebieten wird beispielhaft gezeigt, dass die Marktdurchdringung von den spezifischen Marktgegebenheiten abhing. Es konnte kein Zusammenhang zwischen dem Ergebnis der Nutzenbewertung und der Höhe der Marktdurchdringung nachgewiesen werden. Schlussfolgerung Die Ergebnisse der Analyse geben weder einen Hinweis darauf, dass die frühe Nutzenbewertung die Anwendung neuer Arzneimittel fördert, noch dass sie diese behindert.