Gene therapy for the treatment of renal disease: prospects for the future

1997 ◽  
Vol 6 (5) ◽  
pp. 496-503 ◽  
Author(s):  
Enyu Imai
2015 ◽  
Vol 8 (1) ◽  
pp. 136-147
Author(s):  
John Foreman

The number of genes associated with renal disease is increasing every day and this has led to a clearer understanding of the pathophysiology of renal disease in many disorders. It is also appreciated now that a genetic mutation(s) underlie many renal syndromes. Genetic testing may also offer the possibility to diagnose some renal diseases without the need for a renal biopsy. It also allows the prenatal diagnosis of certain renal diseases in at risk fetuses or identification of potential renal disease before it has become manifest. Finally, identification of a specific gene mutation holds the possibility of correction though gene therapy in the future. It is increasingly clear that many renal disorders in pediatrics are a consequence of genetic mutations. In the future, genetic testing will become as easy and as common as ordering a serum creatinine today.


2005 ◽  
Vol 32 (S 4) ◽  
Author(s):  
A.H Jacobs ◽  
R Hilker ◽  
L Burghaus ◽  
W.D Heiss

2008 ◽  
Vol 149 (4) ◽  
pp. 153-159 ◽  
Author(s):  
Zsuzsanna Rácz ◽  
Péter Hamar

A genetikában új korszak kezdődött 17 éve, amikor a petúniában felfedezték a koszuppressziót. Később a koszuppressziót azonosították a növényekben és alacsonyabb rendű eukariótákban megfigyelt RNS-interferenciával (RNSi). Bár a növényekben ez ősi vírusellenes gazdaszervezeti védekezőmechanizmus, emlősökben az RNSi élettani szerepe még nincs teljesen tisztázva. Az RNSi-t rövid kettős szálú interferáló RNS-ek (short interfering RNA, siRNS) irányítják. A jelen cikkben összefoglaljuk az RNSi történetét és mechanizmusát, az siRNS-ek szerkezete és hatékonysága közötti összefüggéseket, a célsejtbe való bejuttatás virális és nem virális módjait. Az siRNS-ek klinikai alkalmazásának legfontosabb akadálya az in vivo alkalmazás. Bár a hidrodinamikus kezelés állatokban hatékony, embereknél nem alkalmazható. Lehetőséget jelent viszont a szervspecifikus katéterezés. A szintetizált siRNS-ek ismert mellékhatásait szintén tárgyaljuk. Bár a génterápia ezen új területén számos problémával kell szembenézni, a sikeres in vitro és in vivo kísérletek reményt jelentenek emberi betegségek siRNS-sel történő kezelésére.


2021 ◽  
Author(s):  
Moataz Dowaidar

Transcriptomics is a rapidly growing field that generates new data that may be used on its own or in combination with existing clinical data to widen and affect the future of healthcare. While the majority of current applications are limited to research, a growing number of studies suggest that transcriptomics has applications in diagnostics, genomics-driven trial design, and the creation of personalized medicines. Blood samples can be collected in general practice and submitted to a central lab for analysis and interpretation before being provided to the doctor, allowing for greater clinical acceptance of experimental hypotheses. The transcriptome's immense complexity has been revealed by transcriptomics, and we're just beginning to understand how this translates to function, disease, and therapeutic options.


Sign in / Sign up

Export Citation Format

Share Document