ZusammenfassungPatienten mit einem prognostisch ungünstigen myelodysplastischen Syndrom (MDS) leiden unter den Folgen ihrer Knochenmarksinsuffizienz (Anämie, Thrombozytopenie, Granulozytopenie) und entwickeln relativ häufig eine akute myeloische Leukämie. Bei einer kleinen Minderheit dieser Patienten kann versucht werden, durch allogene Transplantation hämatopoetischer Stammzellen eine Heilung zu erreichen. Einige Patienten mit fortgeschrittenem MDS können auch von einer intensiven antileukämischen Chemotherapie profitieren, falls ihr Allgemeinzustand die Durchführung einer solchen Behandlung erlaubt und keine ungünstigen Chromosomenanomalien vorliegen, die einen Therapieerfolg unwahrscheinlich machen. Für viele Patienten kommt jedoch weder eine allogene Transplantation noch eine intensive Chemotherapie in Frage. Statt dessen kann eine epigenetische Therapie versucht werden. Mit der demethylierenden Substanz 5-Azacytidin konnte in zwei großen Studien bei Patienten mit fortgeschrittenem MDS eine signifikante Verlängerung des Überlebens ereicht werden. 5-Azacytidin (Vidaza®) ist seit 2009 in der EU zur Behandlung von MDS-Patienten mit ungünstiger Risikokonstellation zugelassen. Für die Schwestersubstanz Decitabin sind hämatologische Besserungen, aber noch keine signifikante Lebensverlängerung dokumentiert. Eine andere Art der epigenetischen Therapie, nämlich der Einsatz von Histondeacetylase-Inhibitoren (HDACi), kann bei Niedrigrisiko-MDS hämatologische Besserungen erreichen, scheint jedoch für die Behandlung von Patienten mit Hochrisiko-MDS nicht ausreichend wirksam zu sein. Patienten, deren Knochenmarkszellen bei der zytogenetischen Untersuchung eine 5q-Anomalie aufweisen, sollten möglichst einen Therapieversuch mit Lenalidomid unternehmen, welches allerdings in Deutschland für die MDS-Behandlung bisher nur im Rahmen klinischer Studien zur Verfügung steht.
