Análise de custo-efetividade de um painel genético no câncer de mama precoce na saúde suplementar brasileira

Objetivo: Avaliar o custo-efetividade do uso de um painel genético de 21 genes em pacientes adultas diagnosticadas com câncer de mama em estádio inicial em uma operadora de saúde com mais de 500.000 vidas. Métodos: Foi utilizada uma coorte prospectiva seguida de um estudo de custo-efetividade entre os pacientes que utilizaram Oncotype DX® em 2020. Calcularam-se as despesas totais de cada esquema de quimioterapia (QT), somando-se os custos dos produtos e taxas de infusão. Resultados: Das 35 pacientes que utilizaram o teste de 21 genes no período avaliado, 60% (n = 21) não necessitaram de QT. Quando aplicadas simulações, houve custo evitado de R$ -1.945.448,88 (custos incrementais potenciais de R$ -6.488.207,56 até R$ 443.485,26, dependendo do esquema de QT escolhido). Conclusão: A inserção do teste de 21 genes na jornada do tratamento de câncer de mama na saúde suplementar evidenciou significativa relevância, pois contribuiu com o uso adequado da terapêutica, garantindo a sustentabilidade do sistema de saúde. Apresentando-se como uma opção custo-efetiva para a maioria dos esquemas de QT em comparação com a sua não utilização no tratamento, para a saúde suplementar brasileira

Condutas clínicas e barreiras no tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar associada à transtirretina (PAF-TTR) no Brasil

Objetivo: Identificar as condutas terapêuticas e a variabilidade na prática clínica, assim como necessidades não atendidas e barreiras para a adequada assistência a pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina (PAF-TTR), no Brasil. Métodos: Estudo transversal, por meio de questionário semiestruturado on-line enviado por e-mail. Foram incluídos médicos com experiência no manejo clínico-assistencial de pacientes com PAF-TTR no Brasil. O questionário foi composto por 30 questões envolvendo características gerais da população brasileira com PAF-TTR, características das escolhas terapêuticas e da falha, definições de progressão de doença e estadiamento, e métodos para mensuração do impacto na qualidade de vida. Resultados: Seis profissionais responderam ao inquérito. Quanto ao diagnóstico e à classificação da doença, houve consenso quanto ao uso de quadro clínico associado a testagem genética para o diagnóstico, e foram considerados adequados os critérios de Coutinho e do Ministério da Saúde, apesar de serem pouco úteis na avaliação da progressão da doença. Entre os especialistas, 83,3% entendem que a terapia atualmente disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) atende às necessidades dos pacientes no estágio I da doença, entretanto todos os especialistas apontam necessidades assistenciais não atendidas, uma vez que esse medicamento não possui benefício definido para os estágios II e III da doença. A progressão da doença é definida como qualquer novo sintoma ou piora daqueles preexistentes, não sendo necessária modificação no estágio da doença para caracterizar tal evento. Conclusões: A condução deste estudo permitiu a identificação de aspectos importantes para auxiliar no entendimento da prática clínico-assistencial no país e das necessidades em saúde desses pacientes

Healthcare resource utilization of spinal muscular atrophy in the Brazilian Unified Health System: a retrospective database study

Objective: To describe the healthcare resource utilization (HCRU) related to patients with spinal muscular atrophy (SMA) treated at the Brazilian Unified Health System (SUS) since 2015 according to age-groups. Methods: This study analyzed outpatient and inpatient data for SMA patients from the Brazilian Unified Health System database (DATASUS) from January 2015 to September 2020. Data were collected from patients with ICD-10 codes G12.0 (Infantile spinal muscular atrophy, type I [Werdnig-Hoffman]) or G12.1 (Other inherited spinal muscular atrophy), plus with at least one claim of nusinersen OR at least one claim of any SMA-related procedure groups codes since 2010. SMA-related procedures were defined based on collaborative work involving authors from medical boarding composed by physicians from SUS. Results: In total, 3,775 patients with SMA fulfilled the eligibility criteria. Physiotherapy changed from 11.34 (2.49 – 24.40) procedures PPPY in the 0 - 6-month old group to 3.30 (0.84 – 11.76) procedures PPPY in the > 36-month old group. The median of orthosis was 1.64 (0.66 – 3.41) procedures PPPY in the 0 – 6-month old group and 0.63 (0.34 – 1.33) PPPY in the > 36-month-old group. Exams were primarily performed for younger groups (0 – 6 months and > 6 – 18 months). The percentage of patients that needed some ventilatory care seems greater, and the speech therapy and the use of nusinersen seem lower along with age. Conclusion: This study has demonstrated important HCRU at the SUS setting with SMA patients. In addition, our results highlight the need to implement evidence-based strategies to manage SMA patients and drive cost savings for the health care system

Custo-efetividade da vacina contra influenza quadrivalente baseada em células comparada com a trivalente baseada em ovo do Programa Nacional de Imunizações brasileiro

Objetivos: Este estudo teve como objetivo avaliar desfechos clínico-econômicos associados à vacina contra influenza quadrivalente baseada em células (QIVc) versus a vacina trivalente atualmente utilizada (TIVe) para prevenção sazonal de influenza no Programa Nacional de Imunizações (PNI) brasileiro. Métodos: Um modelo estático de árvore de decisão foi usado. Considerou-se um total de 54.071.642 indivíduos vacinados em 2019; a circulação de influenza por subtipo foi baseada em dados de vigilância epidemiológica. A efetividade da vacina (EV) TIVe foi extraída de metanálises publicadas; já a EV relativa da QIVc foi retirada de um estudo observacional retrospectivo. A incompatibilidade antigênica da vacina com vírus circulantes foi baseada em fontes retrospectivas internacionais. O uso de recursos baseou-se em estudos do mundo real. Custos unitários foram retirados de tabelas-padrão publicados em 2019 em reais (BRL). Resultados: Substituir a TIVe pela QIVc pode evitar, anualmente, casos sintomáticos (452.065) e reduzir visitas ambulatoriais (118.735), hospitalizações (15.466), mortes (2.753), custos médicos (-BRL 46.677.357) e custos indiretos (-BRL 59.962.135). O número anual de anos de vida ajustados por qualidade de vida (QALYs) pode aumentar em 96.129. Resultados de base a partir da perspectiva do pagador mostram uma razão de custo-efetividade incremental (RCEI) de BRL 17.293/QALY e, da perspectiva da sociedade, o RCEI obtido foi de um ganho de BRL 16.669/QALY. Usando o Produto Interno Bruto (PIB) brasileiro como um limiar (BRL 34.533/ QALY), trocar a TIVe pela QIVc no PNI pode ser uma estratégia altamente custo-efetiva. Conclusões: O uso da QIVc pelo PNI tem potencial para ser altamente custo-efetivo tanto da perspectiva do pagador quanto da sociedade

Impacto econômico da interrupção do tratamento com inibidor de tirosina quinase em pacientes com leucemia mieloide crônica em um hospital federal referência em oncologia

Objetivo: Avaliar o impacto econômico da descontinuação do tratamento da leucemia mieloide crônica (LMC) com inibidores da tirosina quinase (ITQs) em primeira ou segunda linha. Métodos: O modelo incluiu pacientes com diagnóstico de LMC em tratamento com ITQs que iniciaram o tratamento até 2012, em condições elegíveis no ano de 2015. Foi considerado um horizonte temporal de cinco anos sob a perspectiva do sistema público de saúde. Custos associados ao tratamento, como medicamento, monitoramento e manejo de eventos adversos, foram analisados. A avaliação foi composta por dois cenários: o cenário referência, com uso contínuo do medicamento, e o cenário comparador, com a interrupção do tratamento medicamentoso. Ambos os cenários consideraram as tecnologias disponíveis no período de 2015 a 2019. A análise de sensibilidade propôs variações nos cenários com a finalidade de avaliar a robustez do modelo. Além disso, uma extrapolação para nível nacional foi realizada, utilizando dados epidemiológicos para a obtenção do número de pacientes. Resultados: Foram selecionados 268 pacientes que iniciaram o tratamento até 2012. Desses, 65 foram elegíveis à descontinuação. A análise econômica mostrou uma economia de R$ 670.558,10 no primeiro ano, uma economia acumulada em cinco anos de R$ 3.665.355,98 e de R$ 66.517.232,80 no contexto institucional e nacional, respectivamente. A análise de sensibilidade foi favorável em todos os cenários propostos. Conclusões: A descontinuidade do tratamento da LMC mostrou-se, economicamente, uma importante oportunidade sob a perspectiva do sistema de saúde em flexibilizar novos investimentos tecnológicos e/ou ampliação de acesso, além da melhoria na qualidade de vida do paciente

Enough with the madness: a systematic review and meta-analysis of hydroxychloroquine for COVID-19

Objective: Because of preliminary results from in vitro studies, hydroxychloroquine (HCQ) and chloroquine (CQ) have been proposed as possible treatments for COVID-19, but the clinical evidence is discordant. This study aims to evaluate the safety and efficacy of CQ and HCQ for the treatment of COVID-19. Methods: A systematic review with meta-analysis was performed. An electronic search was conducted in four databases for randomized controlled trials that compared HCQ or CQ with standard-of-care. A complementary search was performed. A quantitative synthesis of clinical outcomes was performed using the inverse variance method adjusting for a random-effects model. Results: In total, 16 studies were included. The meta-analysis found no significant difference between intervention and control groups in terms of mortality at the most extended follow-up (RR = 1.09, CI95% = 0.99-1.19, p-value = 0.08), patients with negative PCR results (RR = 0.99, CI95% = 0.89-1.10, p-value = 0.86), or serious adverse events (RR = 2.21, CI95% = 0.89-5.47, p-value = 0.09). HCQ was associated with an increased risk of adverse events (RR = 2.28, CI95% = 1.36-2.83, p-value < 0.01). The quality of evidence varied from very low to high. Conclusion: There is no evidence that HCQ reduces the risk of death or improves cure rates in patients with COVID-19, but it might be associated with an increased risk of adverse events

Linha de cuidados no tratamento da asma: informações úteis para o gestor

Realizou-se, no dia 29 de agosto de 2020, um encontro virtual com gestores, representantes de associações de pacientes e médicos prescritores envolvidos no tratamento da asma, com o objetivo de discutir a necessidade e a viabilidade da incorporação de novas tecnologias para o tratamento dessa patologia. A asma é uma enfermidade caracterizada pela inflamação crônica das vias aéreas. É a principal causa de absenteísmo escolar e laboral e estima-se que seja responsável por até cinco mortes diárias em nosso país. Em pesquisa efetuada em operadora de autogestão, com vidas espalhadas por todo o país, observou-se que essa patologia (associada à doença pulmonar obstrutiva crônica – DPOC) acomete quase 7% dos seus segurados e que a utilização do plano foi, nesse grupo, 1,9x maior para consultas, 1,6x maior para exames, 2,5x maior para terapias e 2,9x maior para internações, resultando em um aumento de 25,5% nos gastos assistenciais. Observou-se que é de elevada importância que o gestor tenha um profundo conhecimento de sua carteira e que priorize toda a linha de cuidado do paciente. Dessa maneira, atuando diretamente no controle da severidade da patologia, terão os melhores resultados de qualidade de vida e restringirão os doentes que necessitarão de medicações mais modernas e, também, mais caras, com resultado óbvio no controle de custos. A asma ainda não tem, em geral, para os gestores de operadoras de saúde privadas, no Brasil, uma importância tão grande na sinistralidade das suas carteiras. Os novos imunobiológicos são úteis e efetivos e alguma contrapartida por parte do fabricante, como, por exemplo, o compartilhamento de riscos, pode ser necessária para uma incorporação desse arsenal no Rol de produtos que serão disponibilizados para os pacientes que deles necessitarem

The use of micro-costing in an economic analysis of allogeneic HSCT in Brazil

Objective: The objective of this study was to estimate treatment costs of Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) at a reference center in Brazil. Methods: The study population consisted of patients from the Unified Health System HSCT who underwent HSCT in southern Brazil between 2016 and 2019. Costs were measured using a micro-costing approach, based on Time-Driven Activity-based Costing (TDABC) adapted for economic studies in health and included the following steps: definition of the research question, structured data collection, and statistical analysis of results. Results: The total cost of HSCT was $155,110 ($92,794 – $249,146 USD). Matched unrelated donor HSCT was more expensive than matched related donor HSCT. The major cost factors involve post-ransplant complications, mainly the occurrence of infections. Concerning cost composition, exams and procedures represent the largest expense in HSCT (45%). Conclusion: These estimates could be applicable to further evaluations for HSCT cost-effectiveness and help healthcare decision-makers in middle-income countries

Custos com os cuidados da atrofia muscular espinhal 5q (AME-5q) no Brasil

Objetivo: Este estudo estimou o custo individual de uma coorte brasileira de pacientes diagnosticados com atrofia muscular espinhal 5q (AME-5q) empregando a técnica de microcusteio considerando custos diretos e indiretos ao longo de um ano. Métodos: Foram avaliados custos hospitalares, de cuidados domiciliares e de transporte de uma coorte de pacientes em acompanhamento em 2019 no Hospital de Clínicas de Porto Alegre. O método de custeio utilizado para a avaliação de custos hospitalares foi o Time-driven Activity-based Costing (TDABC). Para os custos com cuidados domiciliares, foram realizadas entrevistas com os familiares dos pacientes. Para a estimativa de custos com transporte, valores de referência de custo por quilômetro rodado foram considerados. Os custos anuais hospitalares, domiciliares e com transporte por paciente foram calculados e estratificados de acordo com o uso ou não do medicamento nusinersena, o tipo de AME-5q e a faixa etária dos pacientes. Resultados: Foram analisados dados de 43 pacientes; 5 deles fizeram uso de nusinersena. O custo médio dos 38 pacientes que não utilizaram o medicamento foi de R$ 4.870 (mín. R$ 190 – máx. R$ 67.138), enquanto o custo médio dos 5 pacientes que fizeram uso de nusinersena foi de R$ 600.347 (mín. R$ 342.679 – máx. R$ 813.513). No grupo de pacientes que usaram nusinersena, 91% do custo total foi devido ao medicamento. No que diz respeito ao transporte, foi observado um custo anual médio de R$ 4.895 (mín. R$ 18 – máx. R$ 73.382), e o gasto médio anual familiar por paciente reportado foi de R$ 32.262 (mín. R$ 240 – máx. R$ 110.952). Os pacientes com AME-5q tipos 1 ou 2 apresentaram, em média, maior custo do que aqueles com tipo 3 ou 4, bem como os pacientes menores de 6 anos de idade em relação aos demais. Conclusões: O custo do manejo de pacientes com AME-5q demonstra valores expressivos tanto na perspectiva do sistema de saúde quanto das suas famílias. Essas estimativas foram diretamente relacionadas ao tipo da doença e ao uso de terapia-alvo

Judicialização do cinacalcete no estado do Rio de Janeiro

Objetivo: Analisar a judicialização do cinacalcete no estado do Rio de Janeiro e estimar o seu impacto no orçamento do estado do Rio de Janeiro no ano de 2015. Métodos: Estudo transversal descritivo que analisou os pareceres técnicos emitidos pelo Núcleo de Assessoria Técnica em Ações de Saúde do Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro entre 2009 e 2016. Realizou-se uma busca no banco de licitações da Secretaria de Estado de Saúde do Rio de Janeiro para encontrar o valor pago por esse medicamento em 2015. Resultados: Entre 2009 e 2015, esse núcleo elaborou 23.852 pareceres, com 1.553 relacionados ao cinacalcete, sendo 359 em 2015. Entre os autores, 88% residiam na capital deste estado, 50,4% eram mulheres, 46% tinham renda entre 1 e 3 salários mínimos. A decisão judicial foi favorável ao autor em 100% dos processos. Conclusão: Em 2015, foram gastos cerca de 3,7 milhões de reais para compra desse medicamento, o que equivale a 2,5% dos recursos destinados à assistência farmacêutica do estado do Rio de Janeiro neste ano, caracterizando um elevado impacto no orçamento da saúde