scholarly journals REGULATORY ASPECTS OF ORPHAN DRUGS IN US AND EUROPE

2021 ◽  
Vol 10 (12) ◽  
Keyword(s):  
Orphan Drugs ◽  
Regulatory Aspects

Self-Regulatory Aspects of Bullshitting and Bullshit Detection

2020 ◽  
Vol 51 (4) ◽  
pp. 239-253
Author(s):  
John V. Petrocelli ◽  
Haley F. Watson ◽  
Edward R. Hirt
Keyword(s):  
Evidence Based ◽  
Regulatory Aspects

Abstract. Two experiments investigate the role of self-regulatory resources in bullshitting behavior (i.e., communicating with little to no regard for evidence, established knowledge, or truth; Frankfurt, 1986 ; Petrocelli, 2018a ), and receptivity and sensitivity to bullshit. It is hypothesized that evidence-based communication and bullshit detection require motivation and considerably greater self-regulatory resources relative to bullshitting and insensitivity to bullshit. In Experiment 1 ( N = 210) and Experiment 2 ( N = 214), participants refrained from bullshitting only when they possessed adequate self-regulatory resources and expected to be held accountable for their communicative contributions. Results of both experiments also suggest that people are more receptive to bullshit, and less sensitive to detecting bullshit, under conditions in which they possess relatively few self-regulatory resources.

Erfordernisse, Defizite und Gelingensbedingungen patientenzentrierter Versorgungsforschung bei Seltenen Erkrankungen

2016 ◽  
Vol 16 (03) ◽  
pp. 192-198 ◽  
Author(s):  
U. Nowak ◽  
A. Reimann
Keyword(s):  
Orphan Drugs ◽  
Seltene Erkrankungen ◽  
Therapeutische Optionen ◽  
Ca 50

ZusammenfassungAls selten werden Erkrankungen mit einer Prävalenz < 5/10 000 bezeichnet. In Deutschland leben ca. 4 Millionen Menschen mit einer der ca. 7 000–9 000 Seltenen Erkrankungen (SE). Patienten brauchen z. T. Jahre bis zur richtigen Diagnose. Es fehlen kompetente und strukturierte Behandlungseinrichtungen, qualitätsgeprüfte Informationen und meist auch kurative therapeutische Optionen. Ca. 80 % der Erkrankungen haben eine genetische Pathogenese, ca. 50 % manifestieren früh oder – aufgrund der hohen Sterblichkeit – sogar ausschließlich im Kindesalter. Die Versorgung verlangt regelhaft einen interdisziplinären, multiprofessionellen und sektorenübergreifenden Ansatz. Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) hat die Versorgungsforschung (VF) bei SE als eine wichtige Maßnahme identifiziert. Prioritär sollten allerdings Fragestellungen untersucht werden, die sowohl hochspezifisch für SE als auch von hoher Versorgungsrelevanz sind. Hierzu gehören die Umsetzung des NAMSE-Zentrenmodells und die Anwendung von Orphan Drugs. VF bei SE muss sich mit besonderen komplexen Herausforderungen, u. a. der geringen Zahl von Clustern, auseinandersetzen. Deshalb sind geeignete VF-Ressourcen an Zentren für Seltene Erkrankungen unabdingbar.

Stiripentol, Eslicarbazepinacetat & Co.

2010 ◽  
Vol 10 (04) ◽  
pp. 234-237
Author(s):  
M. Landgraf ◽  
S. Syrbe ◽  
A. Merkenschlager ◽  
M. K. Bernhard
Keyword(s):  
Kinder Und Jugendliche ◽  
Orphan Drugs

ZusammenfassungIn den vergangenen sechs Jahren wurden in Deutschland sechs neue Antikonvulsiva zugelassen: Pregabalin, Rufinamid, Zonisamid, Lacosamid, Stiripentol und Eslicarbazepin-acetat. Teilweise handelt es sich um Substanzen, die über neue Mechanismen ihre erregungshemmende Wirkung entfalten, teilweise um die Weiterentwicklung bestehender Antikonvulsiva. Diese neuen Medikamente sind bislang entweder nur bei Erwachsenen oder als sogenannte Orphan Drugs nur sehr eingeschränkt zugelassen.Im Folgenden werden die genannten neuen Antikonvulsiva hinsichtlich ihrer Zulassungen, Wirkmechanismen und Nebenwirkungsprofile kurz charakterisiert. Die vor allem für Kinder und Jugendliche relevanten bisherigen Studiendaten werden genannt.Diese neuesten Antikonvulsiva dürften vor allem als Zusatztherapie auch in der Pädiatrie künftig vielversprechende Therapieoptionen bieten.

Comparison and analysis of the fda approved orphane drugs registerand the vital and essential drugs list of the Russian Federation

2020 ◽  
pp. 4-16
Author(s):  
D.S. Yurochkin ◽  
◽  
A.A. Leshkevich ◽  
Z.M. Golant ◽  
I.A. NarkevichSaint ◽  
...  
Keyword(s):  
United States ◽  
Russian Federation ◽  
Rare Diseases ◽  
Orphan Drugs ◽  
The United States ◽  
Orphan Diseases ◽  
Essential Drugs ◽  
The Russian Federation ◽  
Comparison And Analysis ◽  
The Government

The article presents the results of a comparison of the Orphan Drugs Register approved for use in the United States and the 2020 Vital and Essential Drugs List approved on October 12, 2019 by Order of the Government of the Russian Federation No. 2406-r. The comparison identified 305 international non-proprietary names relating to the main and/or auxiliary therapy for rare diseases. The analysis of the market of drugs included in the Vital and Essential Drugs List, which can be used to treat rare (orphan) diseases in Russia was conducted.

The use and Enforcement of Soft Law by Australian Public Authorities

2014 ◽  
Vol 42 (1) ◽  
pp. 1-37 ◽  
Author(s):  
Greg Weeks
Keyword(s):  
Judicial Review ◽  
Public Law ◽  
Soft Law ◽  
Private Law ◽  
Public Authorities ◽  
Regulatory Aspects ◽  
Highly Effective ◽  
Judicial Remedies

Soft law is a pervasive phenomenon which is highly effective as a means of regulation in Australia, as it is in many other jurisdictions. This article will not focus on the regulatory aspects of soft law, but will examine the capacity of individuals to obtain remedies where public authorities fail to adhere to the terms of their published soft law. The available judicial remedies apply in very limited circumstances, both in private law actions (in tort or equity) and public law (judicial review) actions. Ultimately, the most effective ways to remedy breaches of soft law appear also to be ‘soft’, such as recommendations of the Ombudsman and discretionary schemes for ex gratia payments.

History, Status and Regulatory Aspects of Gamma Irradiation for Food Processing

2021 ◽  
pp. 101-107
Author(s):  
Khalid Bashir ◽  
Kulsum Jan ◽  
Dinkar B. Kamble ◽  
Vaibhav K. Maurya ◽  
Shumaila Jan ◽  
...  
Keyword(s):  
Gamma Irradiation ◽  
Food Processing ◽  
Regulatory Aspects
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