scholarly journals Beschleunigte Zulassung von Arzneimitteln: Herausforderungen für Patient:innen, Datenqualität und faire Preise

2021 ◽  
pp. 105-124
Author(s):  
Antje Haas ◽  
Thomas Mayer ◽  
Anja Tebinka-Olbrich ◽  
Maximilian Blindzellner ◽  
Elisa Beggerow ◽  
...  
Keyword(s):  
Marketing Authorisation ◽  
Orphan Drugs

Zusammenfassung Zusammenfassung Beschleunigte Zulassungen stellen die Nutzenbewertung und Erstattung von Arzneimitteln vor besondere Herausforderungen. Der Artikel setzt sich in Form eines narrativen Reviews mit den Auswirkungen dieser Zulassungen auf Patient:innen, Angehörige der Gesundheitsberufe und die Solidargemeinschaft sowie mit den möglichen Lösungsstrategien auseinander. Die Autor:innen geben dazu anhand aktueller Literatur zunächst einen Überblick über die Zulassung von Arzneimitteln mit „conditional marketing authorisation“, „approval under exceptional circumstances“ sowie Orphan Drugs. Anschließend stellen sie den Einfluss beschleunigter Zulassungen auf die Nutzenbewertung dar und bewerten diesen. Zum Schluss beschreiben sie in diesem Zusammenhang Herausforderungen im Hinblick auf Arzneimittelpreise.

scholarly journals The influence of the European paediatric regulation on marketing authorisation of orphan drugs for children

2014 ◽  
Vol 9 (1) ◽  
Author(s):  
Annemarie Rosan Kreeftmeijer-Vegter ◽  
Anthonius de Boer ◽  
Roselinda H van der Vlugt-Meijer ◽  
Peter J de Vries
Keyword(s):  
Marketing Authorisation ◽  
Orphan Drugs ◽  
Paediatric Regulation ◽  
European Paediatric

scholarly journals PCN285 THERAPEUTIC BENEFIT OF ORPHAN DRUGS IN ONCOLOGY: EVIDENCE AT THE POINT OF EUROPEAN MARKETING AUTHORISATION

2019 ◽  
Vol 22 ◽  
pp. S491
Author(s):  
I. Odnoletkova ◽  
Z. Marjenberg ◽  
N. Pooley ◽  
S. Langham
Keyword(s):  
Marketing Authorisation ◽  
Orphan Drugs ◽  
Therapeutic Benefit

Erfordernisse, Defizite und Gelingensbedingungen patientenzentrierter Versorgungsforschung bei Seltenen Erkrankungen

2016 ◽  
Vol 16 (03) ◽  
pp. 192-198 ◽  
Author(s):  
U. Nowak ◽  
A. Reimann
Keyword(s):  
Orphan Drugs ◽  
Seltene Erkrankungen ◽  
Therapeutische Optionen ◽  
Ca 50

ZusammenfassungAls selten werden Erkrankungen mit einer Prävalenz < 5/10 000 bezeichnet. In Deutschland leben ca. 4 Millionen Menschen mit einer der ca. 7 000–9 000 Seltenen Erkrankungen (SE). Patienten brauchen z. T. Jahre bis zur richtigen Diagnose. Es fehlen kompetente und strukturierte Behandlungseinrichtungen, qualitätsgeprüfte Informationen und meist auch kurative therapeutische Optionen. Ca. 80 % der Erkrankungen haben eine genetische Pathogenese, ca. 50 % manifestieren früh oder – aufgrund der hohen Sterblichkeit – sogar ausschließlich im Kindesalter. Die Versorgung verlangt regelhaft einen interdisziplinären, multiprofessionellen und sektorenübergreifenden Ansatz. Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) hat die Versorgungsforschung (VF) bei SE als eine wichtige Maßnahme identifiziert. Prioritär sollten allerdings Fragestellungen untersucht werden, die sowohl hochspezifisch für SE als auch von hoher Versorgungsrelevanz sind. Hierzu gehören die Umsetzung des NAMSE-Zentrenmodells und die Anwendung von Orphan Drugs. VF bei SE muss sich mit besonderen komplexen Herausforderungen, u. a. der geringen Zahl von Clustern, auseinandersetzen. Deshalb sind geeignete VF-Ressourcen an Zentren für Seltene Erkrankungen unabdingbar.

Stiripentol, Eslicarbazepinacetat & Co.

2010 ◽  
Vol 10 (04) ◽  
pp. 234-237
Author(s):  
M. Landgraf ◽  
S. Syrbe ◽  
A. Merkenschlager ◽  
M. K. Bernhard
Keyword(s):  
Kinder Und Jugendliche ◽  
Orphan Drugs

ZusammenfassungIn den vergangenen sechs Jahren wurden in Deutschland sechs neue Antikonvulsiva zugelassen: Pregabalin, Rufinamid, Zonisamid, Lacosamid, Stiripentol und Eslicarbazepin-acetat. Teilweise handelt es sich um Substanzen, die über neue Mechanismen ihre erregungshemmende Wirkung entfalten, teilweise um die Weiterentwicklung bestehender Antikonvulsiva. Diese neuen Medikamente sind bislang entweder nur bei Erwachsenen oder als sogenannte Orphan Drugs nur sehr eingeschränkt zugelassen.Im Folgenden werden die genannten neuen Antikonvulsiva hinsichtlich ihrer Zulassungen, Wirkmechanismen und Nebenwirkungsprofile kurz charakterisiert. Die vor allem für Kinder und Jugendliche relevanten bisherigen Studiendaten werden genannt.Diese neuesten Antikonvulsiva dürften vor allem als Zusatztherapie auch in der Pädiatrie künftig vielversprechende Therapieoptionen bieten.

Comparison and analysis of the fda approved orphane drugs registerand the vital and essential drugs list of the Russian Federation

2020 ◽  
pp. 4-16
Author(s):  
D.S. Yurochkin ◽  
◽  
A.A. Leshkevich ◽  
Z.M. Golant ◽  
I.A. NarkevichSaint ◽  
...  
Keyword(s):  
United States ◽  
Russian Federation ◽  
Rare Diseases ◽  
Orphan Drugs ◽  
The United States ◽  
Orphan Diseases ◽  
Essential Drugs ◽  
The Russian Federation ◽  
Comparison And Analysis ◽  
The Government

The article presents the results of a comparison of the Orphan Drugs Register approved for use in the United States and the 2020 Vital and Essential Drugs List approved on October 12, 2019 by Order of the Government of the Russian Federation No. 2406-r. The comparison identified 305 international non-proprietary names relating to the main and/or auxiliary therapy for rare diseases. The analysis of the market of drugs included in the Vital and Essential Drugs List, which can be used to treat rare (orphan) diseases in Russia was conducted.

scholarly journals Pricing of orphan drugs in oncology and rare diseases

2020 ◽  
Vol 8 (1) ◽  
pp. 1838191
Author(s):  
Mark Nuijten ◽  
Stefano Capri
Keyword(s):  
Rare Diseases ◽  
Orphan Drugs

scholarly journals Patterns of use, effectiveness and safety of gadolinium contrast agents: a European prospective cross-sectional multicentre observational study

2021 ◽  
Vol 21 (1) ◽  
Author(s):  
Jarl Åsbjørn Jakobsen ◽  
Carlo Cosimo Quattrocchi ◽  
Frank H. H. Müller ◽  
Olivier Outteryck ◽  
Andrés Alcázar ◽  
...  
Keyword(s):  
Image Quality ◽  
Observational Study ◽  
Contrast Agents ◽  
Marketing Authorisation ◽  
Safety Data ◽  
Radiological Diagnosis ◽  
Routine Practice ◽  
Diagnostic Confidence ◽  
Cross Sectional ◽  
Wide Range

Abstract Background The EU gadolinium-based contrast agents (GBCA) market has changed in recent years due to the European Medicines Agency decision to suspend the marketing authorisation of linear GBCA and the marketing authorisation of new generic macrocyclic GBCA. The study aims to understand the patterns of (GBCA) use, and to study the effectiveness and safety of GBCA in routine practice across Europe. Methods Prospective, cross-sectional, multicentre, observational study in patients undergoing contrast-enhanced magnetic resonance. Reported usage patterns included indication, referral and examination details. Assessment of effectiveness included changes in radiological diagnosis, diagnostic confidence and image quality. Safety data were collected by spontaneous patient adverse event (AE) reporting. Results 2118 patients were included from 8 centres across 5 European countries between December 2018 and November 2019. Clariscan, Dotarem (gadoteric acid), Gadovist (gadobutrol) and ProHance (gadoteridol) were utilised in 1513 (71.4%), 356 (16.8%), 237 (11.2%) and 12 (0.6%) patients, respectively. Most were performed in CNS-related indications (46.2%). Mean GBCA doses were 0.10 mmol/kg body weight, except for Gadovist (mean 0.12 mmol/kg). GBCA use increased confidence in diagnosis in 96.2% of examinations and resulted in a change in radiological diagnosis in 73.9% of patients. Image quality was considered excellent or good in 96.1% of patients and across all GBCA. Four patients reported AEs (0.19%), with only 1 (0.05%) considered serious. Conclusions This European study confirmed that GBCAs are used appropriately in Europe for a wide range of indications. The study demonstrated a significant increase in diagnostic confidence after GBCA use and confirmed the good safety profile of GBCAs, with comparable results for all agents used.

Sign in / Sign up

Export Citation Format

Share Document