PRO40 Global Access Implications of GermanyÂ’s New GSAV LAW for Orphan Drugs

2021 ◽  
Vol 24 ◽  
pp. S204
Author(s):  
C. Poschen ◽  
S. Anwar ◽  
R. Macaulay
Keyword(s):  
2016 ◽  
Vol 16 (03) ◽  
pp. 192-198 ◽  
Author(s):  
U. Nowak ◽  
A. Reimann

ZusammenfassungAls selten werden Erkrankungen mit einer Prävalenz < 5/10 000 bezeichnet. In Deutschland leben ca. 4 Millionen Menschen mit einer der ca. 7 000–9 000 Seltenen Erkrankungen (SE). Patienten brauchen z. T. Jahre bis zur richtigen Diagnose. Es fehlen kompetente und strukturierte Behandlungseinrichtungen, qualitätsgeprüfte Informationen und meist auch kurative therapeutische Optionen. Ca. 80 % der Erkrankungen haben eine genetische Pathogenese, ca. 50 % manifestieren früh oder – aufgrund der hohen Sterblichkeit – sogar ausschließlich im Kindesalter. Die Versorgung verlangt regelhaft einen interdisziplinären, multiprofessionellen und sektorenübergreifenden Ansatz. Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) hat die Versorgungsforschung (VF) bei SE als eine wichtige Maßnahme identifiziert. Prioritär sollten allerdings Fragestellungen untersucht werden, die sowohl hochspezifisch für SE als auch von hoher Versorgungsrelevanz sind. Hierzu gehören die Umsetzung des NAMSE-Zentrenmodells und die Anwendung von Orphan Drugs. VF bei SE muss sich mit besonderen komplexen Herausforderungen, u. a. der geringen Zahl von Clustern, auseinandersetzen. Deshalb sind geeignete VF-Ressourcen an Zentren für Seltene Erkrankungen unabdingbar.


2010 ◽  
Vol 10 (04) ◽  
pp. 234-237
Author(s):  
M. Landgraf ◽  
S. Syrbe ◽  
A. Merkenschlager ◽  
M. K. Bernhard

ZusammenfassungIn den vergangenen sechs Jahren wurden in Deutschland sechs neue Antikonvulsiva zugelassen: Pregabalin, Rufinamid, Zonisamid, Lacosamid, Stiripentol und Eslicarbazepin-acetat. Teilweise handelt es sich um Substanzen, die über neue Mechanismen ihre erregungshemmende Wirkung entfalten, teilweise um die Weiterentwicklung bestehender Antikonvulsiva. Diese neuen Medikamente sind bislang entweder nur bei Erwachsenen oder als sogenannte Orphan Drugs nur sehr eingeschränkt zugelassen.Im Folgenden werden die genannten neuen Antikonvulsiva hinsichtlich ihrer Zulassungen, Wirkmechanismen und Nebenwirkungsprofile kurz charakterisiert. Die vor allem für Kinder und Jugendliche relevanten bisherigen Studiendaten werden genannt.Diese neuesten Antikonvulsiva dürften vor allem als Zusatztherapie auch in der Pädiatrie künftig vielversprechende Therapieoptionen bieten.


Author(s):  
D.S. Yurochkin ◽  
◽  
A.A. Leshkevich ◽  
Z.M. Golant ◽  
I.A. NarkevichSaint ◽  
...  

The article presents the results of a comparison of the Orphan Drugs Register approved for use in the United States and the 2020 Vital and Essential Drugs List approved on October 12, 2019 by Order of the Government of the Russian Federation No. 2406-r. The comparison identified 305 international non-proprietary names relating to the main and/or auxiliary therapy for rare diseases. The analysis of the market of drugs included in the Vital and Essential Drugs List, which can be used to treat rare (orphan) diseases in Russia was conducted.


2020 ◽  
Vol 8 (1) ◽  
pp. 1838191
Author(s):  
Mark Nuijten ◽  
Stefano Capri
Keyword(s):  

2021 ◽  
pp. 026666692110154
Author(s):  
Usman Ahmed Adam ◽  
Kiran Kaur

Institutional repositories are powerful tools to facilitate global access to intellectual output by members of the institution, particularly in assisting them to preserve and maximize access to their research output globally. This exploratory study of the status of institutional repositories implementation in African countries using the global Directory of Open Access Repositories (OpenDOAR) and Transparent Ranking: All Repositories by Google Scholar, reports on the operational status and the performance of repositories. Factor analysis and cluster analysis are used to analyze the operational level of institutional repositories in African countries. The analysis showed that the typical performance of institutional repositories remains below average. The possibility of global open access to research results through institutional repositories in South Africa, Kenya, Nigeria, Algeria, Sudan, and Egypt appeared to be relatively more feasible than other African countries. This study concludes that many organizations, institutions, and societies spend great efforts in support of open access implementation in Africa, however, the widespread implementation of institutional repositories is still very slow paced, and the performance of the implemented repositories was below expectation. Suggestions for regaining the intended direction of African institutional repositories are given based on the current status.


2020 ◽  
Vol 6 (10) ◽  
pp. eaau4819 ◽  
Author(s):  
Irnela Bajrovic ◽  
Stephen C. Schafer ◽  
Dwight K. Romanovicz ◽  
Maria A. Croyle

A novel, thin-film platform that preserves live viruses, bacteria, antibodies, and enzymes without refrigeration for extended periods of time is described. Studies with recombinant adenovirus in an optimized formulation that supports recovery of live virus through 16 freeze-thaw cycles revealed that production of an amorphous solid with a glass transition above room temperature and nitrogen-hydrogen bonding between virus and film components are critical determinants of stability. Administration of live influenza virus in the optimized film by the sublingual and buccal routes induced antibody-mediated immune responses as good as or better than those achieved by intramuscular injection. This work introduces the possibility of improving global access to a variety of medicines by offering a technology capable of reducing costs of production, distribution, and supply chain maintenance.


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