ZusammenfassungSeltene Erkrankungen stellen betroffene Patienten, ihre Angehörigen,
Ärzte, Pflegekräfte und Therapeuten oft vor besondere
Herausforderungen. Ihre Seltenheit erschwert aus medizinischen und
ökonomischen Gründen häufig die Forschung und die
medizinische Versorgung. Viele typische Krankheiten im HNO-Fachgebiet
zählen definitionsgemäß allein aufgrund ihrer
Prävalenz zu den seltenen Erkrankungen. Die Einleitung der richtigen
Schritte zum Management dieser Patienten setzt Kenntnisse über die
Diagnostik, über bestehende Ressourcen wie Zentren, Netzwerke und
Register, die Besonderheiten in der Arzt-Patienten-Beziehung, die Nachsorge
einschließlich der Kommunikation mit den betreuenden
Hausärzten und die Rolle von Selbsthilfegruppen voraus. Von
besonderem Interesse für die Universitätsmedizin und die
wissenschaftliche Fachgesellschaft sind die Besonderheiten im Bereich der
Forschung einschließlich der europäischen Vernetzung und
Forschungsförderung, des Informationsmanagements, der
Öffentlichkeitsarbeit, der Aus-, Fort- und Weiterbildung, Aspekte
der Finanzierung sowie regulatorische Aspekte, wie Orphan Drugs und
klinische Studien bei kleinen Populationen.
Der Arzneimittelmarkt 2020 im Überblick
